Redactor: Tatiana Povar
Agenția Europeană de Medicină (EMA) a recomandat acordarea unei autorizații condiționate de marketing în Uniunea Europeană pentru medicamentul Natpar. Acesta este propus pentru tratamentul pacienților cu hipoparatiroidism cronic, care nu răspund la terapia standard cu calciu și vitamina D. Este prima alternativă de tratament, cu hormoni, aprobată pentru o asemenea condiție rară.
Hipoparatiroidismul este o afecțiune în care glanda paratiroidă nu produce cantitatea suficientă de hormon paratiroid. În majoritatea cazurilor, aceasta se datorează traumaizării glandei în urma unei intervenții chirurgicale. Astfel, în sânge este prezentă o cantitate mică de calciu și mare de fosfat, care afectează funcționarea normală a nervilor și mușchilor. Condiția se manifestă prin senzații de furnicături, spasme musculare, convulsii și tulburări de ritm cardiac. Pe termen lung, hipoparatiroidismul netratat sporește riscul de fracturi și acumulări de calciu, în special în rinichi, creier și cristalinul ochilor.
Natpar este o injecție hormonală care se administrează zilnic și este identică cu hormonul paratiroidian uman. Medicamentul înlocuiește cantitatea necesară de hormon paratiroidian și ajută la restabilirea nivelului normal de calciu și fosfat la pacienții care nu tolerează tratamentul cu calciu și vitamina D. Acum, acești pacienți nu au alte opțiuni terapeutice.
Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman al EMA (CHMP) a recomandat aprobarea condiționată a tratamentului cu Natpar. Aprobarea condiționată este unul dintre mecanismele principale ale Agenției pentru a facilita mai rapid accesul pacienților la preparate care acoperă necesitățile medicale. Aprobarea condiționată permite Agenției recomandarea unui medicament pentru autorizație de comercializare înainte ca datele din cadrul studiului clinic să fie disponibile. Acesta se efectuează în cazul în care beneficiile depășesc riscul insuficienței de date.
Siguranța și eficiența produsului farmaceutic Natpar a fost evaluată în cadrul unui studiu clinic în care au fost incluși 124 de pacienți, cărora li s-a administrat aleator hormon paratiroidian sau placebo. Studiul a fost efectuat pentru a stabilit dacă va fi posibilă menținerea unui nivel acceptabil de calciu și fosfat în ser, cu limitarea utilizării suplimentului de calciu și vitamina D. Rezultatele au arătat că la 54,8% dintre participanții tratați cu Natpar medicii au reușit reducerea dozei de suplimente de calciu și vitamina D, la 50 la sută dintre aceștia au menținut nivel acceptabil de calciu în sânge, în comparație cu 2,5% care au primit placebo.
Autorizația de comercializare condiționată, obligă aplicanții Natpar să efectueze un studiu clinic care va dura 26 de săptămâni și va dovedi eficiența preparatului, dozajul și schemele de tratament. Studiul va arăta cum calciul și fosfatul sunt procesate de organism pe parcursul tratamentului și cum se schimbă calitatea vieții pacienților.
Deoarece hipoparatiroidismul este o afecțiune rară, Natpar a obținut o desemnare unică din partea Comitetului pentru Medicamente Orfane (COMP), în 2013. Desemnarea ,,orfan” este instrumentul cheie, disponibil în Uniunea Europeană, pentru încurajarea dezvoltării medicinii bolilor rare. Medicamentul urmează să beneficieze de exclusivitate pe piață timp de 10 ani. De semnarea oferă acces la stimulente și reducerea taxelor, consultare științifică. Ulterior Comisia Europeană urmează să aprobe și să autorizeze preparatul pe întreg teritoriul UE. Stabilirea prețului și încadrarea produsului în sistemul medical din țară va fi stabilit de fiecare stat membru al UE.
█ Articole relaționate:
Medicamente noi pentru cancer și stoparea hemoragiilor. Datele studiilor clinice au fost publicate
Avertizare EMA. Medicamentele antivirale împotriva Hepatitei C pot reactiva Hepatita virală B